JCR FarmacêuticaA JCR Farmacêutica – empresa global que está redefinindo as expectativas e expandindo as possibilidades para pessoas com doenças raras e genéticas em todo o mundo – participou do XXXIV Congresso Brasileiro de Genética Médica, do IX Congresso Brasileiro da SBTEIM e do VII Congresso Brasileiro de Enfermagem em Genética e Genômica, realizados de maneira simultânea entre os dias 13 e 16 de agosto, em São Paulo.
Em seu stand, a JCR expôs seu pipeline de desenvolvimento, apresentando sua tecnologia exclusiva, a J-Brain Cargo, e todos os seus 17 estudos em andamento. Por meio de sua tecnologia inovadora, utilizada para levar enzimas terapêuticas para dentro do sistema nervoso central, a JCR construiu um portfólio líder no setor para o tratamento de 17 distúrbios de armazenamento lisossômico: as mucopolissacaridoses tipos I, II, IIIA, IIIB e VII; as doenças de Pompe, Tay-Sachs, Krabbe, Batten infantil e infantil tardia, Aucher e Niemann-Pick; a gangliosidose GM1; a leucodistrofia metacromática; a fucosidose; a alfa-manosidose; e a galactosialidose.
“A JCR Farmacêutica está desenvolvendo seu legado de 48 anos no Japão, ao mesmo tempo em que expande sua presença em outros países, inclusive no Brasil, sempre com o objetivo de melhorar a vida dos pacientes por meio da aplicação de conhecimento científico e tecnologias exclusivas para pesquisar, desenvolver e fornecer terapias de última geração”, explica Vanessa Tubel, CEO da JCR.
Além de suas últimas pesquisas, a JCR Farmacêutica também divulgou nos congressos o recrutamento de pacientes de MPS-II candidatos para sua pesquisa clínica de fase III, em estudo multicêntrico, randomizado, cego para avaliadores e de controle ativo, desenvolvido para avaliar a segurança e a eficácia de seu novo tratamento para MPS-II.
Novas perspectivas de tratamento
Nos distúrbios de armazenamento lisossômico, há um acúmulo de diferentes moléculas nas células do organismo, que não são degradadas ou recicladas como deveria ocorrer normalmente, por conta da falta de determinadas enzimas. Cada distúrbio é causado pela falta de uma enzima diferente, que o corpo não é capaz de produzir adequadamente, levando ao acúmulo das substâncias que estas enzimas deveriam degradar ou reciclar.
Os tratamentos tradicionais de reposição enzimática conseguem tratar os efeitos destes distúrbios na maior parte do organismo, mas não são capazes de atravessar a barreira sangue-cérebro, penetrar no sistema nervoso central e tratar os efeitos neurológicos, que costumam ser graves e afetar o desenvolvimento, a cognição, o comportamento e a memória dos pacientes.
No entanto, a tecnologia J-Brain Cargo, desenvolvida pela JCR Farmacêutica, é capaz de superar esta barreira e levar as enzimas faltantes até o sistema nervoso central, promovendo um tratamento completo do distúrbio, em todo o organismo, promovendo mais independência e qualidade de vida aos pacientes e seus cuidadores.
A pesquisa mais avançada da JCR em andamento tem como foco a mucopolissacaridose tipo II, conhecida também como MPS-II ou Síndrome de Hunter. O novo tratamento desenvolvido pela JCR, chamado alfapabinafuspe, já está aprovado para uso no Japão desde 2021 e encontra-se em fase de análise para registro no Brasil pela ANVISA, com a pesquisa clínica de fase III em andamento e os resultados da fase II publicados recentemente.
De acordo com o estudo de fase II, o tratamento com alfapabinafuspe pode ser benéfico para proporcionar o desenvolvimento neurocognitivo em pacientes com MPS II com a forma grave da doença e promover a estabilização dos parâmetros neurocognitivos em pacientes com a forma atenuada, podendo ser indicado em ambas as formas da doença.
Os pacientes e seus cuidadores relataram aos pesquisadores uma melhora considerável nas atividades dos pacientes, das quais a caminhada foi a mais comum (78%), seguida de 'agarrar objetos sem dismetria ou tremor' (55%), interação social (55%) e qualidade do sono (33%).
As respostas abertas dos pais indicaram também que houve uma melhora nas emoções de seus filhos após o tratamento com alfapabinafuspe, com relatos de observações como 'sorrisos', 'contato visual' e 'abraços'.
Sobre a JCR Farmacêutica
Presente no Brasil desde 2020, a JCR Farmacêutica já aprovou o medicamento indicado para MPS II no Japão e está em fase de avaliação no Brasil, como um produto pioneiro em ultrapassar a barreira hematoencefálica, mesmo administrado por via intravenosa, para tratar a degeneração neurológica que ocorre em 70% dos pacientes com MPS tipo II, além de também ter eficácia para o tratamento da parte somática da doença.
Informações para a imprensa
Juliana Souza: [email protected] / (11) 96287-6723
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